今天（2日），國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)我國(guó)首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市。這是一種罕見病用藥，用于治療14歲以上因血液系統(tǒng)疾病進(jìn)行造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)的并發(fā)癥。
據(jù)介紹，移植物抗宿主病是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后主要并發(fā)癥之一，病情嚴(yán)重時(shí)可能引起死亡。該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應(yīng)疾病，為患者提供新的治療選擇。我國(guó)批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細(xì)胞藥品艾米邁托賽注射液是我國(guó)首款獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療藥品，用于激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是異基因造血干細(xì)胞移植后，來(lái)源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 為 急 性 GVHD（aGVHD）、慢性 GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重疊綜合征，是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后非復(fù)發(fā)性死亡的原因之一。防治 GVHD 對(duì)異基因造血干細(xì)胞移植成功、移植后長(zhǎng)期生存及提高患者生活質(zhì)量有重要意義。目前，間充質(zhì)干細(xì)胞治療其他疾病的臨床試驗(yàn)仍在進(jìn)行中，尚無(wú)確切的臨床安全有效性數(shù)據(jù)。
干細(xì)胞藥物是萬(wàn)能的嗎？治療存在哪些誤區(qū)？目前，在免疫損傷、糖尿病、肝臟等疾病領(lǐng)域的干細(xì)胞藥物都已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。但專家提示，干細(xì)胞并非萬(wàn)能藥，需要進(jìn)行嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)，不能盲目使用進(jìn)行治療。那么，市面上出現(xiàn)的所謂“干細(xì)胞產(chǎn)品”個(gè)人能不能使用？在非醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用會(huì)存在哪些風(fēng)險(xiǎn)？
對(duì)此專家表示，所謂“干細(xì)胞產(chǎn)品”是把外來(lái)的活性物質(zhì)打到體內(nèi)，如果它是不合規(guī)的，會(huì)有發(fā)炎、異物反應(yīng)，甚至感染等潛在風(fēng)險(xiǎn)。更有甚者，一些商品還曾打著“口服干細(xì)胞”等旗號(hào)進(jìn)行銷售，專家提醒，沒有臨床證據(jù)證明口服干細(xì)胞可以發(fā)揮治療的作用。
國(guó)家藥監(jiān)局提示，間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品獲批上市后，作為用于治療特定疾病的處方藥，應(yīng)當(dāng)在正規(guī)醫(yī)院中，在醫(yī)生的指導(dǎo)下憑處方使用，并嚴(yán)格按照說(shuō)明書規(guī)定的適應(yīng)證、用法用量等要求規(guī)范使用。
